Utilizarea off-label (“în afara etichetei”) este utilizarea de medicamente pentru o indicație neaprobată sau într-o grupă de vârstă, doză sau cale de administrare neaprobată. Această utilizare este o expresie a individualizării tratamentului bazată pe faptul că, așa cum se spune clasic, nu există boli, există bolnavi.
Este o metodă care însă trezește reacții, și, deși acceptată, s-a încercat și se încearcă să fie prohibită de către birocrați, care doresc ca totul să se petreacă și în medicină după reguli fără excepții. Și, mai mult, încet-încet este abandonată de către profesioniști deoarece, într-o societate conflictuală și într-o epocă conflictuală, există riscul de a fi acuzați de malpraxis. Sub motivul creșterii siguranței actelor medicale prin introducerea de ghiduri și protocoale observăm că tot mai puține rețete au acea mențiune sic volo (sv) prin care se exprimă voința medicului.
Este acest lucru în avantajul pacienților?
Îmi vin în minte două situații din activitatea mea expertală și de președinte al Colegiului Medicilor:
1.Într-un spital, ținând cont de experiența pe care a dobândit-o (inclusiv în străinătate), un medic cardiolog pediatru a tratat cazuri grave de malformații congenitale de cord însoțite de hipertensiune arterială pulmonară cu Sildenafil (Viagra). Nu au fost multe cazuri de acest tip. Au fost 6 cazuri toate cu rezultate spectaculoase. La al șaselea caz, presa noastră care se pricepe la toate, a aflat și s-a gândit că este o știre. Țin minte că sâmbătă și duminică, pe toate canalele de televiziune și în toată presa, medicul a fost înfierat, explicându-se că face experimente pe copii (lucru oribil) și că este un incompetent. Reîncarnarea lui Mengele. Oficialitățile, cu ochii la televizor și ca să dea bine, au intervenit. Au condamnat această atitudine terapeutica și au declarat că vor trimite comisii de anchetă. Mai mult președintele de atunci al Agenției Naționale de Medicamente (ANM), numit pe criterii politice și cu cunoștințe în domeniu subțiri, ca să nu spun zero, a apărut pe toate posturile de televiziune și a declarat că acest tratament este neștiințific și nu este aprobat de către ANM.
Organele de anchetă (Procuratura) s-au sesizat și ele și au deschis un dosar penal. Ce trebuiau să știe acești ”experți”? Ar fi trebuit să se informeze și ar fi constatat că testele inițiale făcute pentru viagra se refereau la hipertensiunea arterială pulmonară și la cardiopatia ischemică. Cercetări care au dovedit eficiența în aceste afecțiuni. Pe parcursul acestor cercetări s-a evidențiat că are efect și în combaterea disfuncției erectile la bărbați. În studiul de piață, pe care l-a făcut firma de medicamente, s-a văzut că există un potențial de clienți de peste 1 miliard deoarece efectul era spectaculos și mult mai eficient decât restul produselor de pe piață. S-a luat decizia ca să se recomande și să se autorizeze viagra în disfuncțiile erectile masculine, iar pentru hipertensiunea arterială pulmonară să se dea altă denumire comercială, substanța activă fiind aceeași la ambele medicamente. În acest scandal am fost solicitat să îmi spun un punct de vedere. Țin minte ca și acum că seara, la o oră de maximă audiență, m-am confruntat la TVR cu un moderator justițiar și agresiv și cu un director din cadrul ANM. Un director care însă era profesionist, cunoștea problema. Însă încerca să nuanțeze poziția președintelui și declara că da, Viagra are efecte în hipertensiunea arterială pulmonară, dar că ANM-ul nu a autorizat-o pentru această afecțiune.
La întrebarea directă pe care am pus-o dacă ANM-ul recunoaște efectul off-label a răspuns că ”Din punctul de vedere al Agenției Naționale a Medicamentului (ANM) din România, nu sunt interzise indicațiile off-label, acestea reprezentând o opțiune terapeutică a medicului. Dar, este strict o opțiune pentru care își asumă responsabilitatea, bazându-se pe propria sa experiență, respectând tehnicile medicale și normele profesionale cu privire la utilizarea indicațiilor off-label. Analiza cazurilor este strict de competenta Colegiului Medicilor și a Societăților științifice”.
După aceasta scandalul s-a stins ca și cum n-ar fi existat. Anchete nu s-au mai făcut, dosarul a fost închis, medicul nu a mai fost acuzat de malpraxis. Nimeni însă nu și-a cerut scuze. Și a mai existat un final: deoarece medicamentul autorizat era mai scump decât Viagra, cazurile fiind puține, spitalul având fonduri limitate, medicul respectiv a renunțat la acest tratament și a utilizat metodele clasice cu o eficiență redusă.
2.Avastinul este un medicament oncologic cu rezultate foarte bune în cancerul de colon. Pe parcursul testelor făcute pentru punerea pe piață s-a evidențiat și efectul pe care îl are în tratamentul dezlipirii de retină. În acel moment, firma producătoare tocmai lansase un produs oftalmologic, cu același efect, dar de 6 ori mai scump. Produsul oftalmologic, fiind recent pus pe piață, nu își acoperise încă cheltuielile de cercetare și de producție. Firma a luat decizia (justă din punctul ei de vedere) ca să nu solicite autorizate pentru Avastin decât în tratamentul oncologic. Medicii oftalmologi însă au început să îl folosească, iar rezultatele au fost foarte bune. În urma acestor rezultate, US Food and Drug Administration (FDA) a decis împotriva voinței firmei să îl autorizeze și pentru utilizarea în dezlipirea de retină. În Europa însă el a rămas autorizat numai pentru oncologie. Medicii oftalmologi români au aflat însă și au început să îl utilizeze. Aceasta până când a apărut primul scandal. Un medic a fost acuzat de malpraxis. Cazul a fost preluat de presă, de autorități, și bineînțeles, de procuratura noastră ultravigilentă. Medicul a fost chemat să dea cu subsemnatul la toți.
Degeaba a arătat că la pacienți rezultatele au fost chiar spectaculoase. Degeaba a arătat că a devenit o practică aproape curentă la oftalmologii americani. Degeaba a prezentat articolele din revistele științifice serioase care recomandau acest tratament. Degeaba s-a pronunțat Colegiul Medicilor că Avastinul poate fi utilizat off-label în oftalmologie. Degeaba expertiza a arătat că nu există legătură de cauzalitate între tratament și prejudiciu. Linșajul mediatic și administrativ a continuat. Rezultatul: doar puțini medici din România au mai aplicat acest tratament și nu sub forma off-label, ci sub forma unor studii de cercetare autorizate de către comisia de etică a Colegiului Medicilor din România. În final, după 5 ani, în urma expertizelor, dosarul a fost clasat, dar medicul respectiv a plecat în străinătate și lucrează acolo, utilizând printre altele și Avastin-ul în tratamentul pentru dezlipirea de retină.
Și aș putea să mai dau și alte exemple de acest fel.
În concluzie, putem spune că utilizarea cu responsabilitate a off-label-ului este necesară în tratamentul bolnavilor și că o cultură conflictuală în domeniul sănătății este în dezavantajul pacienților și inhibă inițiativa medicilor.
Autor: Vasile Astărăstoae
Sursa: Vasile Astărăstoae